干细胞治疗自闭症谱系障碍(ASD)

自闭症谱系障碍(ASD)是儿童的一组疾病，涉及受影响的行为、语言和交流。智力可能极低，也可能极高。根据世界卫生组织的数据，每160名儿童中就有一人患有自闭症谱系障碍。这种疾病的主要方面包括受影响儿童表现出的“重复”行为或活动或兴趣，以及高度困难的社会交流。该疾病的其他方面包括攻击性、抑郁、易怒、强迫行为、喜怒无常、睡眠问题和肠胃问题。这种疾病的一个主要挑战也是与之相关的社会耻辱。

治疗这种疾病的方法有很多:精神药物、社会训练和行为疗法。然而，与使用的药物相关的副作用，如情绪稳定剂，抗精神病药或抗惊厥药是很多的。还有一些替代疗法，如音乐疗法、高压氧疗法和营养补充剂，都需要进一步研究其疗效。

由于自闭症谱系障碍(ASD)是一种神经系统受到影响，神经元的形成受到限制的疾病，使用干细胞是光明的。干细胞再生受损细胞和分泌因子修复受损组织的能力已在许多动物模型、临床前和临床试验中得到报道。下面讨论几个自闭症的例子:

一项“概念证明”研究发表在干细胞国际2013年，夏尔马和他的团队报告了令人鼓舞的结果，他们将自体干细胞用于32名自闭症患者。这个过程包括移植每个病人的骨髓干细胞，然后进行职业治疗、语言治疗和饮食控制。超过26个月的随访显示，91%的患者的ISAA(印度自闭症评估量表)总分提高，而反映疾病进展情况的临床整体印象(CGI-I)评分在疾病严重程度降低的患者中降低了62%。接近94%的患者在CGI-III量表上没有出现不良反应。91%的患者在社交关系上有所改善，78%的患者在言语和沟通方面有所改善。一个有趣的发现是PET-CT(正电子发射断层扫描-计算机断层扫描)扫描显示患者在移植前后6个月的平衡代谢有所改善。

Dawson和团队于2017年发表了一期开放标签试验干细胞转化医学．25名ASD患儿(年龄在2- 6岁之间)接受单剂量自体脐带血(干细胞来源)，并在输注前、治疗后6个月和12个月进行一系列评估试验。该治疗被认为是安全的，因为在儿童中没有看到不良副作用。据家长们报告，孩子们的自闭症症状和沟通能力都有所改善。在记录儿童专注于外部信号的能力的临床评分方面有了改善，表明注意力得到了改善。

因此，临床前和临床试验所提供的改善自闭症儿童生活质量的好处是有希望的，这样孩子们就可以过上自由快乐的生活，而不用被贴上“自闭症”或“特殊”的标签。

引用:

Siniscalco, D.， Kannan, S.， Semprún-Hernández, N.， Eshraghi, A. A.， Brigida, A. L. & Antonucci, N.(2018)。干细胞疗法在自闭症:最近的见解。干细胞与克隆:进展与应用，11, 55 - 67。doi: 10.2147 / SCCAA.S155410。

沙玛A, Gokulchandran N, Sane H，等。自体骨髓单个核细胞治疗自闭症:一项开放标签概念证明研究。干细胞．2013; 2013:623875。

道森，G.，孙，J. M.，达兰提斯，K. S.，穆里亚斯，M.，弗朗茨，L.，特洛伊，J.，……库茨伯格，J.(2017)。自体脐带血输注在自闭症谱系障碍儿童中是安全可行的:一项单中心I期开放标签试验的结果。干细胞转化医学，6(5), 1332 - 1339。doi: 10.1002 / sctm.16 - 0474。