造血干细胞及其前景

造血干细胞

只要生物体的生命是由造血干细胞(hsc)协调的血液生产。因此,造血干细胞形成了各种功能各异的血细胞,如将氧气运送到保护我们身体免受病原体攻击的免疫细胞的红细胞,以及介导凝血的血小板。有不同的基因参与造血干细胞的自我更新和分化成不同的细胞类型。胚胎的主动脉-性腺-中肾区域是造血干细胞可以被识别的第一个位置,之后这些细胞就存在于哺乳动物的骨髓中。

骨髓移植包括将成体干细胞(hla匹配)或脐带血细胞移植到受者体内。造血干细胞移植(HSCT)是再生治疗进入治疗的第一个方法。这是一种大规模使用的细胞移植方法,因为有数百家诊所使用这种方法(Christian Chabannon et al, 2018)。

在异基因造血干细胞移植或使用异基因细胞进行移植的情况下,使用来自骨髓、外周血和脐带血的细胞可以移植来自相关或非相关供者的器官。使用低强度的调节来限制辐射的使用,甚至可以让年轻人接受治疗。此外,移植后给予环磷酰胺作为免疫抑制剂可以克服早期认为同种异体造血干细胞移植需要100% HLA匹配的想法。

许多全球多中心研究表明,使用自体造血干细胞结合免疫抑制可改善严重多发性硬化症和炎症性疾病等临床状况(Christian Chabannon et al, 2018)。

用基因工程T淋巴细胞培养的造血干细胞可用于治疗遗传性疾病,如腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷症(ADA-SCID)、血红蛋白病和神经退行性疾病。例如,葛兰素史克(GSK)开发的由转基因自体造血干细胞制成的用于ADA-SCID的Strimvelis®获得了欧盟的批准。这是第一个获得欧洲药品管理局(EMA)批准的基于造血干细胞的基因治疗产品,使造血干细胞领域继续存在!

基因编辑等最新技术的使用为细胞治疗提供了希望。例如,基因编辑涉及在双链DNA中引入断裂来编辑基因组。在2例复发难治性CD19+ B细胞急性淋巴细胞白血病患儿中,使用转录激活子样效应核酸酶(TALEN)介导的基因编辑和在t细胞上引入CD19 (CAR19)或B细胞抗原,28天内缓解。(Qasim et al,科学转化医学, 2017)。

造血干细胞移植已经完成了60年,仍在广泛使用干细胞疗法.尖端技术的使用可以进一步增加造血干细胞的使用,以治疗全球各地所有年龄段的人遭受的可怕疾病。就像他们说的,“老是金”,造血干细胞会留在这里,编织他们的魔法。

引用:

吴a,亚历山大W.造血干细胞:过去,现在和未来。细胞死亡发现。3.17002(2017)。

  1. Qasim, H. Zhan, S. Samarasinghe等,输注通用TALEN基因编辑CAR - T细胞后婴儿B-ALL的分子缓解。科学转化医学.9、eaaj2013(2017)。

Christian Chabannon, Jurgen Kuball, Attilio Bondanza,等人。60多岁的造血干细胞移植:细胞疗法的平台。科学转化医学2018年4月11日

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